Вчені вперше навчилися редагувати ДНК ембріонів людини: що це означає

Вчені з Колумбійського університету повідомили про успішне застосування нової технології точного редагування генів у людських ембріонах

Генетичні технології вже давно вважають одним із найперспективніших напрямів сучасної медицини. Вони можуть допомогти боротися зі спадковими захворюваннями ще до народження дитини. Водночас будь-яке втручання в геном людини викликає серйозні етичні дискусії серед науковців і суспільства.

Особливо коли йдеться про редагування ембріонів, зміни в яких потенційно можуть передаватися наступним поколінням. Про новий науковий прорив повідомляє The New York Times.

Що вдалося зробити вченим

Дослідники з Колумбійського університету вперше застосували технологію так званого базового редагування (base editing) для внесення точних змін до ДНК людських ембріонів. На відміну від відомої технології CRISPR, яка фактично "вирізає" певні ділянки генетичного коду, новий метод дозволяє точково замінювати окремі нуклеотиди — базові елементи ДНК.

Саме через ризик випадкових пошкоджень геному CRISPR тривалий час викликав занепокоєння серед наукової спільноти. Новий підхід показав значно вищу точність під час експериментів.

Які гени редагували дослідники

Під час експериментів науковці працювали з двома ключовими ділянками ДНК. Новітні технології дозволили точково змінити генетичний код, який відповідає за критичні процеси в організмі.

Мова йде про такі гени:

1. PCSK9 — впливає на рівень "поганого" холестерину та ризик серцево-судинних захворювань,

2. HBG — бере участь у виробленні фетального гемоглобіну.

Редагування проводили як у запліднених яйцеклітинах, так і на ранніх стадіях розвитку ембріонів. За словами дослідників, у деяких випадках вдалося успішно змінити одразу два гени в одному ембріоні без серйозних пошкоджень хромосом.

Чому це називають проривом

Однією з головних проблем попередніх методів були небажані зміни ДНК, які могли виникати під час редагування. Нова технологія дозволила уникнути масштабних пошкоджень генетичного матеріалу.

Саме тому науковці вважають результати важливим кроком до потенційного лікування спадкових захворювань ще на ембріональній стадії. Втім повністю безпечним метод поки назвати не можна.

Які ризики залишаються

Під час експериментів дослідники зіткнулися з явищем мозаїцизму. Це означає, що не всі клітини ембріона отримували однакові зміни, через що частина клітин залишалася невідредагованою.

Крім того, експерти наголошують, що довгострокові наслідки таких втручань поки невідомі. Біоетики застерігають, що потенційні ризики можуть проявитися вже після народження дитини. Саме тому про практичне застосування технології у клініках наразі не йдеться.

Виникають етичні суперечки

Окрім лікування генетичних захворювань, технологія теоретично може використовуватися для відбору або зміни певних характеристик майбутніх дітей. Саме тому подібні дослідження часто стають предметом гострих дискусій між науковцями та біоетиками. Критики побоюються, що в майбутньому це може відкрити шлях до створення дітей із заздалегідь заданими характеристиками.

Наразі дослідження ще проходить процедуру наукового рецензування. Наступним етапом стане тестування технології на більш розвинених ембріонах, а також пошук способів усунути проблему мозаїцизму. Самі автори роботи наголошують, що до практичного використання методу в репродуктивній медицині ще далеко.

Нагадаємо, медики розкрили дивовижні секрети генетики про те, які риси дитина переймає від батьків. Дізнайтеся, за що у зовнішності та характері малюка відповідає тато, а які особливості йому здатна передати лише матуся.